第一百六十六章:新的使命
全球的讚譽如潮水般湧來,實驗室沉浸在一片喜悅之中,但卡約德明白,這短暫的休憩只是下一場戰役的前奏。這天,一封特殊的郵件打破了平靜,郵件來自世界罕見病研究聯盟,邀請他們參與一項攻克多種罕見病基因療法的跨國合作專案,這些罕見病不僅發病機制複雜,而且患者群體分散、病情各異,治療難度極高。
卡約德召集團隊成員,神色凝重又帶著幾分躍躍欲試:“夥伴們,看看這份邀請,這是一場硬仗,但也是我們拓展基因療法邊界的絕佳機會。我們已經在囊性纖維化治療上積累了經驗,是時候將希望的火種播撒到更多黑暗角落了。”
阿瑪拉有些猶豫,輕聲說道:“可這些罕見病,我們大多連發病根源都沒摸透,從頭開始研究,要耗費多少精力啊?而且每個國家醫療資源不同,患者配合度、樣本採集難度都會是問題。”
艾麗卻目光堅定,握緊拳頭:“正因為難,才更需要我們。想想那些被罕見病折磨的患者,他們幾乎看不到希望。我們有技術、有經驗,哪怕困難重重,只要跨出這一步,就能給他們一線生機。”
奇萊姆布韋點頭贊同:“艾麗說得對,而且跨國合作能整合全球智慧,說不定能碰撞出意想不到的火花,加速攻克難題。”
一番討論後,團隊達成一致,決定加入這個極具挑戰的專案。很快,他們與各國科研團隊組建了線上聯合實驗室,第一次視訊會議就像一場“萬國博覽會”,不同膚色、口音的專家們齊聚螢幕,分享各自手頭的資料與初步研究思路。
來自歐洲的基因學家漢斯展示了關於某種罕見神經退行性疾病的研究:“我們發現患者神經元內的一種關鍵蛋白異常摺疊,但如何透過基因手段糾正,嘗試了多種方法都不理想,希望大家能提供新思路。”
卡約德盯著螢幕上覆雜的蛋白結構模型,沉思片刻後說:“或許可以借鑑我們在囊性纖維化中調控基因表達的策略,嘗試引入特定的 microRNA 分子,干擾異常蛋白的合成路徑,同時配合基因編輯技術定點修復突變位點,雙管齊下。”
這個提議引發了熱烈討論,各國專家紛紛各抒己見,從分子生物學、臨床醫學到藥物研發等多領域探討可行性。會議結束後,分工明確,各自奔赴研究一線。
然而,現實的困難比預想的更兇猛。在樣本採集階段,非洲偏遠地區的患者由於交通不便、醫療意識淡薄,樣本收集進度緩慢;亞洲一些國家的倫理審批流程繁瑣,實驗啟動受阻。實驗室內,不同團隊對同一問題的研究方法差異巨大,資料整合困難重重,時常出現“雞同鴨講”的情況。
面對樣本困境,卡約德緊急聯絡當地非政府組織尋求幫助,派遣志願者深入偏遠村落普及知識、協助採集;對於倫理審批,他們邀請各國資深倫理專家線上培訓,統一標準,加快流程。在技術融合上,定期舉辦跨團隊交流研討會,互相學習磨合。
幾個月後,針對罕見神經退行性疾病的研究有了初步突破。透過聯合運用基因編輯與 microRNA 調控技術,小鼠模型的神經元退化速度明顯減緩,行為學測試表現好轉。訊息傳來,整個聯合團隊歡呼雀躍。
阿瑪拉激動地說:“這證明只要我們攜手,沒有跨不過的坎兒!雖然才邁出一小步,但給患者的希望是巨大的。”
卡約德望著螢幕上各國夥伴們的笑臉,充滿幹勁地說:“沒錯,這只是開始。接下來,還有更多罕見病等著我們馴服,大家加把勁,讓基因療法成為全球患者的希望之光!”
於是,他們再次埋頭奮進,向著未知的罕見病領域奮勇衝鋒,每一次突破都凝聚著全球智慧,只為那一個個被罕見病籠罩的家庭帶去曙光。