病。那將花費太長的時間，而且也十分危險。事實上，你通常需要先了解你想要治癒的疾病的病理——到底是身體的哪部分出了問題。這個認識過程需要十分詳細，通常需要到達分子結構的層面。

因此對疾病或身體狀況的研究一般都是藥物研發的起點，它可能需要耗費相當長的時間——有時需要幾十年。毫無疑問，這是研發過程中最具有創造性而又最不確定的階段。與製藥業宣傳的相反，這一過程通常是在大學或是政府研究實驗室中進行的，不論美國還是其他國家大多如此。在美國，大多數研究都是國家衛生研究所（NIH）資助的。

當基礎研究到達一個關鍵階段——也就是說，疾病的病理已經分析得相當清楚，有可能治癒它的時候——接下來的研究就是要發現或者合成一種可以治療疾病並且服用安全的分子。這就是新藥研發的“開發”階段，通常在此時，製藥公司才會參與進來——有時早一些，有時會更晚。

研發的開發階段又可以被分為兩個階段——臨床前（preclinical）階段和臨床階段。臨床前的階段主要是確定藥物的候選方案，並透過動物實驗和細胞培養分析其特性。公司擁有龐大的備選藥物方案庫——透過計算機程式迅速掃描就能得知藥物分子是否正好擊中了基礎研究發現的“阿喀琉斯之踵”（the　Achillles’　heel）（唯一的致命弱點）。此外，還可以利用動物、植物或是礦物資源來合成或是萃取新的分子。臨床前的藥物候補方案中只有很少的一部分會最終在人類身上進行測試——這就是非常關鍵的臨床階段（稍後再詳細論述）。

根據製藥業的資料，只有五千分之一的備選藥物最終進入了市場。換句話說，在所有備選藥物中，只有千分之一的藥物透過了臨床前測試階段，這其中又只有五分之一透過了臨床測試。儘管臨床階段是整個過程中最不具有創新性的階段，但它卻是最昂貴的階段。絕大多數的備選藥物從此被排除掉，而在此之前人們在它們身上已經花費了大量金錢。

生物科技公司的研發過程與那些大型製藥公司的研發過程十分相似。不同的是生物科技公司不透過化學方式來製造小分子，而往往是利用現有的生物系統來製造或是修改諸如蛋白質或荷爾蒙等大分子——通常與DNA技術相結合。而且，迄今為止還沒有製造普通的生物科技產品的行業，因此專利權實際上是不受限制的。製藥公司和生物科技公司之間的界限很模糊。現在那些最大的生物科技公司都已經是美國藥物研究與製造商協會（PhRMA）的成員。

當然，以上只是關於研究和開發的一個概述，事實上並沒有那麼簡單，會有不同的變化形式和例外情況出現。但是總的來說，研究開發中耗時最長也最困難的階段是最初的研究階段——也就是對疾病的病理的研究分析。大型製藥公司在此方面通常貢獻甚微。它們的貢獻主要是在開發階段，特別是臨床測試階段。

一個例子——AZT的故事

AZT是市場上第一種治療艾滋病的藥物，又被稱為疊氮脫氧胸苷、齊多夫定（Zidovudine）。其銷售時使用的商標為立妥威（Retrovir），最初生產這種藥物的公司是Burroughs　Welle，後來這家公司被另一家更大的英國公司葛蘭素史克（GlaxoSmithKline）收購了。AZT的研究和主要開發過程都是在政府和大學的實驗室中完成的。而其利潤最初流向Burroughs　Welle，現在則流向葛蘭素史克。

獲得性免疫缺陷綜合徵，俗稱艾滋病，首次爆發於1981年。當時《新英格蘭醫學雜誌》發表了三篇文章，報道了洛杉磯和紐約市的一批死於此病的男性同性戀者。他們的免疫系統遭到了徹底破壞，但是沒有人能夠回答為什麼會這